▲ 출처 : 일라이 릴리(Eli Lilly)

미국식품의약국(FDA)이 일라이 릴리(Eli Lilly)의 키순라(Kisunla, 성분명 도나네맙)를 초기 경도인지장애(MCI) 및 아밀로이드 병리가 확인된 경도 치매 단계 알츠하이머병을 포함하는 초기 증상성 알츠하이머병(AD) 성인의 치료제로 승인했다.

키순라는 아밀로이드 플라크를 표적하는 치료제다. 아밀로이드는 신체에서 자연적으로 생성되는 단백질로 뭉쳐서 아밀로이드 플라크를 생성한다. 뇌에 아밀로이드 플라크가 과도하게 축적되면 기억 및 사고에 문제가 발생할 수 있는데, 키순라는 과도하게 축적된 아밀로이드 플라크를 제거하도록 개발됐다.

키순라는 월 1회 30분 간 정맥 투여하며 아밀로이드 플라크가 제거되면 치료를 중단할 수 있어 환자의 치료비용 및 주입 횟수 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대된다.

TRAILBLAZER-ALZ 3상 임상시험에서 키순라는 질병이 가장 덜 진행된 사람들에게서 가장 높은 효과를 보였다. 18개월 동안 질병이 덜 진행된 군(타우 단백질 수치가 낮거나 중간 수준)과, 나머지 환자군(타우 수치가 높은 참가자 포함)을 키순라로 치료한 결과 두 군 모두 알츠하이머병의 임상적 진행이 늦어졌다. 

키순라로 치료받은 질병이 덜 진행된 군은 기억력, 사고력, 일상 기능을 측정하는 통합 알츠하이머병 평가척도(iADRS)에서 인지 및 기능 저하가 위약 대비 35% 지연됐다. 전체 환자군에서 치료에 대한 반응도 22%로 유의미한 결과가 나왔으며, 두 그룹에서 키선라로 치료 받은 환자는 위약군 대비 질병의 다음 임상 단계로 진행될 위험이 최대 39% 낮았다.

또한, 연구 시작으로부터 6개월차에 아밀로이드 플라크가 평균 61%, 12개월차에 80%, 18개월차에 84% 감소했다. 

키순라는 아밀로이드 플라크 표적 요법의 잠재적 부작용인 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)과 두통을 일으킬 수 있다. ARIA는 일반적으로 뇌 부위의 일시적인 부종으로 나타나며 시간이 지나면 대부분 사라지고 뇌 안이나 표면에 작은 출혈이 동반될 수 있다. 일반적으로 증상이 없지만 드물게 생명을 위협하는 심각한 상황이 발생할 수 있다

릴리의 신경과학 부문 대표인 앤 화이트(Anne White)는 "키순라는 효과적인 치료옵션이 시급한 초기 증상성 알츠하이머병 환자에게 매우 의미 있는 결과를 보여줬다"며 "우리는 이 약이 질병 초기에 투여했을 때 가장 큰 잠재적 이점을 갖고 있다는 것을 알고 있으며, 협력을 통해 탐색 및 진단을 개선하기 위한 노력을 하고 있다"고 밝혔다.

FDA 약물평가연구센터 국장 테레사 부라치오(Teresa Buracchio)는 “키순라가 알츠하이머병 경도인지장애 및 경증 치매 단계 환자의 인지 기능 저하 속도를 늦춘다는 사실을 임상 데이터로 설득력 있게 보여줬다”면서 “이번 승인은 더 안전하고 효과적인 알츠하이머 치료 약물이 사용될 수 있도록 지원하겠다는 FDA 약속의 증거다”라고 말했다.